2017年年头，新中选美国总统特朗普约请一名特别客人，稀有病庞贝氏症患者Megan Crowley，参与其任期内初度国会两院联席会议，正如特朗普总统所说：“今晚，一名出色女性与我们在一同，她将鼓舞在座的每一个人。”

不论我们多么痛惜Megan的意外及其父亲无量的付出，我们都必须一同面对其他一个严格的实践，稀有病给患者和社会带来沉重的背负，稀有病照常有着没有满足的无量临床需求。一直以来，由于稀有病市场规模小，基础研究十分单薄，很多稀有病短少有用的临床控制方案。跟着，1983年发布《孤儿药法案》以及FDA推出的孤儿药审评批阅的特别待遇，某些稀有病的有用临床控制方案才逐步出现，这是一个无量的医学前进。文章参看了evaluatePharma（首要参看：Orphan Drug Report 2017），对孤儿药研发、市场及将来走势做了一定的解读和分析，本篇首要介绍了孤儿药现状，直击稀有病背面无量的医疗本钱。

一孑立的稀有病患者：无药可用的实践困境

稀有病的发病率对错常低的，通常在0.5‰左右（美国定义为6.37‰，欧盟定义为0.5‰，日本定义为0.4‰），恰是由于这个要素，医药巨子在稀有病药物开发中投入甚微。美国国家清洁研究院核算闪现，美国大约有7000种稀有病，影响人数抵达3000万，85-90%稀有病对患者具有生命挟制，可是只有约5%稀有病具有临床控制方案，这是一个失常严格的实践，很多稀有病患者甚至没有Megan走运。

其他，稀有病患者相同面对着无量的医疗本钱，evaluate Pharma核算闪现，2016年稀有病患者均匀医疗投入为14.04万美金/人·年，而多见病患者均匀医疗投入为2.78亿美金/人·年，可是这一数据照常在不断攀升（见下图）。

二多项方法加速孤儿药研发上市速度

上文中提到，孤儿药由于市场规模十分有限，稀有病治疗短少有用的治疗药物，因而FDA和美国政府均出台了多项鼓舞方法一方面确保研发公司的获利酬谢，一方面加速孤儿药的研发和上市。具体方法如下：

市场独占期延伸

《孤儿药法案》规则，孤儿药上市以后可获得长达7年的市场独占期，独占期内，FDA将不会同意第二个相同产品相同适应症的恳求，这明显长于新化学实体的5年，改善／补偿恳求的3年以及ANDA专利应战期180天。

税收优惠政策

1、关于孤儿药研发投入给予50%税收优惠政策；

2、一同对Phase I到Phase III的临床试验，给予3000万美金每年的资金支持；

3、减免处方药用户费用，并开荒孤儿药批阅“绿色通道”，对获得孤儿药断定的药物进行加速批阅。

一系列方法对错常有用的，核算闪现，1983年《孤儿药法案》发布施行之前，10年间仅仅有10款药物获批上市，而与之构成鲜明对比的是1983-2016年，FDA同意583款孤儿药上市，这是一个十分无量的医学前进。本钱和患者临床收益找到一个合理的平衡点，政策的阳光照进稀有病严格的实践，等待有更多的孤儿药上市，让更多的Megan Crowley患者能够有更多的治疗方法，而不仅仅是依托一位无量父亲的付出。